Hydrine é um agente antineoplásico, indicado para o tratamento de carcinoma ovariano e prostático avançado, carcinoma cervical, leucemia mielocítica crônica resistente e recorrente, policitemia vera e vários outras neoplasias, como melanoma maligno e linfoma.
Juntamente com a radiação, Hydrine é usado no tratamento de carcinomas primários de células escamosas (epidermóides) da cabeça e pescoço, excluindo os lábios.
É usado no tratamento da anemia falciforme demonstrada pela presença da hemoglobina S.

O tratamento com Hydrine tem como o seu principal efeito tóxico, a depressão da medula óssea.
A leucopenia é o primeiro e mais comum sintoma da toxicidade medular. Trombocitopenia e anemia ocorrem com menor freqüência, comumente precedidas de leucopenia. O estado hematológico do paciente em tratamento com Hydrine deve ser cuidadosamente monitorado. Com a interrupção da terapia com Hydrine a melhora na depressão medular é rápida, sendo que, raramente, há ocorrência de citopenia persistente.
Eritropoiese megaloblástica autolimitada é relatada muitas vezes no início da terapia e torna-se menos pronunciada com a continuação da terapia. As alterações morfológicas assemelham-se a anemia perniciosa, porém não relacionadas à deficiência de vitamina B12 ou ácido fólico, e não necessariamente acompanhadas por anemia. Hemólise e diminuição dos valores séricos de ferro também têm sido verificadas.
Apesar de Hydrine poder reduzir o ferro utilizado pelos eritrócitos, o tempo de vida da hemácia não é alterado.
Os efeitos sobre o sistema gastrintestinal são estomatite, náusea, vômito, diarréia e constipação. Variações na mucosa bucal e no epitélio gastrintestinal podem ocorrer em uma intoxicação severa. Elevação das enzimas hepáticas e retenção anormal de BSP foram também observados.
Reações dermatológicas semelhantes à erupção maculopapulosa podem ocorrer, porém de maneira suave e reversível. Eritema facial e prurido também foram relatados. Pacientes que apresentaram eritema pós-radiação podem ter este sintoma exacerbado com Hydrine; edema pulmonar e alopecia foram relatados, porém raramente.
Hydrine pode causar o comprometimento temporário da função tubular renal, acompanhada por elevação dos níveis de ácido úrico, nitrogênio urêico sangüíneo (BUN) e creatinina. Hiperuricemia, desenvolvimento de cristais de ácido úrico, retenção anormal de sulfabromoftaleína têm sido relatadas. Febre, arrepio, rubor e mal-estar também são observados. Dores de cabeça, desmaios, vertigens, sonolência, desorientação, alucinações e convulsões também podem ocorrer.
Deve-se considerar que o tratamento isolado com doses terapêuticas de radiação causa reações adversas semelhantes às reações apresentadas por Hydrine apenas; a terapia combinada pode causar um aumento da incidência das reações adversas.